2º Fórum Brasileiro de Doenças Raras e Negligenciadas
Junte-se a nós em Brasília para dois dias intensos de debate
técnico político sobre os desafios e soluções que estão sendo
implementadas para os pacientes com doenças raras e
negligenciadas no Brasil e no mundo.
Inscreva-se
Faça parte de algo especial para mudar a realidade dos pacientes com Doenças Raras e Negligenciadas!
09 e 10 de setembro de 2025
Auditório Nereu Ramos, Câmara dos Deputados - Brasília
SOBRE O EVENTO
O 2º Fórum Brasileiro de Doenças Raras e Negligenciadas, será realizado em Brasília/DF, nos dias 09 e 10 de setembro de 2025 reúne empresas farmacêuticas e de biotecnologia líderes, autoridades governamentais e reguladoras, grupos de defesa de pacientes, pagadores, investidores e fornecedores.
O evento é um local para reunir e debater formas de avançar no desenvolvimento e acesso dos pacientes às tecnologias em saúde.
nosso objetivo
O Fórum vai promover discussões técnicas e políticas fundamentais para a implementação de medidas eficazes de prevenção, diagnóstico e tratamento. Com uma abordagem abrangente e inclusiva, este evento pode fornecer uma plataforma para identificar lacunas existentes no sistema de saúde, mobilizar recursos financeiros e humanos e desenvolver estratégias coordenadas para enfrentar o desafio das doenças raras e negligenciadas.
09 e 10 de setembro de 2025
Câmara dos Deputados, Brasília
CONVIDADOS
Deputada Federal Rosângela Moro
União/SP
Senador Sérgio Moro
União/PR
Senadora Damares Alves
REPUBLICANOS/DF
Dep. Federal Gisela Simona
União/MT
Deputado Federal Zacharias Calil
União/GO
Deputado Distrital Eduardo Pedrosa
União/DF
Henrique Mandetta
Médico Ortopedista e ex-Ministro da Saúde
Santusa Santana
Farmacêutica, Presidente do iDNA SAÚDE e Diretora de Soluções Educacionais e Consultoria na Lithealth
Bárbara Corrêa Krug
Farmacêutica Servidora da SES-RS e Diretora da empresa KAT Consultoria
Lauda Santos
Presidente da AMAVIRARAS, Co-fundadora e Vice Presidente da FEBRARARAS
Cláudio Corrêa
Consultor do Instituto Lado a Lado pela Vida. Foi chefe de gabinete, assessor legislativo na Câmara dos Deputados e no Senado Federal
PROGRAMAÇÃO
09 de Setembro (Terça-feira)
Tema do dia: Acesso, políticas públicas e integração federativa no SUS
08:00 às 9:00h
Credenciamento e recepção
09:00 às 10:00h
Mesa de Abertura Institucional
- Deputada Federal Rosangela Moro – Presidente da Frente Parlamentar iTEC RARAS
- Senador Sérgio Moro
- Senador Dr. Hiran
- Senadora Damares Alves
- Hugo Motta – Presidente da Câmara dos Deputados do Brasil
- Deputado Federal Zé Vitor – Presidente da Comissão de Saúde da Câmara de Deputados
- Santusa Santana – Presidente do iDNA SAÚDE e Diretora de Soluções Educacionais e Consultoria na Lithealth
- Antoine Daher (Toni) – Presidente da Casa Hunter – Febraras
09:45 às 10:30
Mesa Vozes que constroem políticas: escuta qualificada
e ação legislativa em saúde rara e negligenciada.
Mediadora: Santusa Santana – Farmacêutica, Diretora de Soluções Educacionais e Consultoria na LitHealth e Presidente do Instituto de Desenvolvimento Nacional da Aliança pela Saúde (iDNA SAÚDE).
Painelistas:
Ana Paula Morais: Pedagoga e Presidente da Associação de Pessoas com Esclerose Múltipla e Doenças Raras do DF – Diagnosticada em 2017 com Esclerose Múltipla
Daniela de Lemos Americano Freire: Advogada e agora estudante de Biomedicina. É presidente e cofundadora da NMO Brasil, onde liderou a criação do Dia Nacional da Conscientização da NMO (27 de março) e foi autora de propostas legislativas sobre direitos previdenciários dos pacientes. Participou das primeiras audiências públicas no Senado e na Câmara sobre o tema e tem presença constante em eventos nacionais e internacionais de doenças raras.
Dea Oliveira: Psicóloga e psicanalista formada pela Faculdade Machado Sobrinho, convive há 5 anos com a miastenia gravis e dedica-se ao cuidado emocional de pacientes e familiares com doenças raras. Vice-presidente da AMMI, participou da elaboração do White Paper sobre Miastenia da AstraZeneca, atua em advocacy em saúde e foi protagonista da série documental Viver é Raro (Globoplay). Sua trajetória alia conhecimento técnico e sensibilidade para promover acolhimento, conscientização e transformação.
Lauda Santos: Presidente da AMAVIRARAS, Cofundadora e Vice-presidente da FEBRARARAS
10:30 às 12:20
MESA 01 - Acesso, políticas públicas e integração federativa no SUS
Mediador:
Silas Dino de Sousa – Farmacêutico Clínico e Industrial formado pela Universidade de Brasília - UnB, atuou em diversas áreas entre elas pesquisa acadêmica, radiofarmácia, docência, saúde estética e saúde coletiva, atua desde 2011 no Componente Especializado da Assistência Farmacêutica da Secretaria de Estado de Saúde do DF, tanto no atendimento à população quanto na gestão farmacêutica.
Silas Dino de Sousa – Farmacêutico Clínico e Industrial formado pela Universidade de Brasília - UnB, atuou em diversas áreas entre elas pesquisa acadêmica, radiofarmácia, docência, saúde estética e saúde coletiva, atua desde 2011 no Componente Especializado da Assistência Farmacêutica da Secretaria de Estado de Saúde do DF, tanto no atendimento à população quanto na gestão farmacêutica.
1. 10:30 às 10:55
Tema - Entre a invisibilidade e a espera: relatos da jornada do paciente com Doença Ocular da Tireóide no SUS.
Palestrante:
Dra. Ivelise Theresa Araujo Balby – Médica com graduação em Medicina pela Universidade Federal do Maranhão (1996), Especialista em Oftalmologia pelo Hospital Oftalmológico de Brasília. Especialista em plástica ocular pela Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo/Ribeirão Preto, Especialista em Medicina Estética pela Faculdade de Tecnologia de Curitiba. Membro Titular da Sociedade Brasileira de Cirurgia Plástica Ocular. Atualmente é preceptora do Programa de estágio em oftalmologia do Hospital Oftalmológico de Brasília.
Palestrante:
Dra. Ivelise Theresa Araujo Balby – Médica com graduação em Medicina pela Universidade Federal do Maranhão (1996), Especialista em Oftalmologia pelo Hospital Oftalmológico de Brasília. Especialista em plástica ocular pela Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo/Ribeirão Preto, Especialista em Medicina Estética pela Faculdade de Tecnologia de Curitiba. Membro Titular da Sociedade Brasileira de Cirurgia Plástica Ocular. Atualmente é preceptora do Programa de estágio em oftalmologia do Hospital Oftalmológico de Brasília.
2. 10:55 às 11:20
Tema – Protocolo Clinico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) Atualizado: um novo capítulo para o diagnóstico e tratamento da Amiloidose.
Palestrante:
Dra. Sandra Marques e Silva - Especialista em cardiologia e ecocardiografia pela SBC/DIC, Mestre em Cardiologia pela Universidade de Brasília. Pós-graduação em Cardiopatias Familiares pela Universidade Internacional Menéndez Pelayo - Espanha. Diretora Científica do GEDORAC/DCC/SBC e Cardiologista e Ecocardiografista do Instituto Hospital de Base do Distrito Federal.
Palestrante:
Dra. Sandra Marques e Silva - Especialista em cardiologia e ecocardiografia pela SBC/DIC, Mestre em Cardiologia pela Universidade de Brasília. Pós-graduação em Cardiopatias Familiares pela Universidade Internacional Menéndez Pelayo - Espanha. Diretora Científica do GEDORAC/DCC/SBC e Cardiologista e Ecocardiografista do Instituto Hospital de Base do Distrito Federal.
3. 11:25 às 11:50
Tema – O Eixo 2 da Portaria nº 199 de Doenças Raras e as necessidades no contexto de doenças não genéticas como na Hipertensão Arterial Pulmonar (HAP).
Palestrante:
Dra Helaine Capucho - Professora da Universidade de Brasília e doutora pela Universidade de São Paulo, com mais de 20 anos de experiência em gestão e inovação no SUS, participou da criação da Conitec e liderou projetos de qualidade em hospitais públicos. Atualmente, é Diretora Técnico-Científica da AceSUS.
Palestrante:
Dra Helaine Capucho - Professora da Universidade de Brasília e doutora pela Universidade de São Paulo, com mais de 20 anos de experiência em gestão e inovação no SUS, participou da criação da Conitec e liderou projetos de qualidade em hospitais públicos. Atualmente, é Diretora Técnico-Científica da AceSUS.
4. 11:55 às 12:20
Tema – A ausência que impactam vidas: medicamentos incorporados, mas não entregues. Casos concretos de tecnologias aprovadas e não acessadas. Por que o pós-incorporação é o elo perdido da política pública?
Palestrante: Andréa Silva - representante da Federação das Associações de Doenças Raras do Norte, Nordeste e Centro Oeste (FEDRANN).
Palestrante: Andréa Silva - representante da Federação das Associações de Doenças Raras do Norte, Nordeste e Centro Oeste (FEDRANN).
12:20 às 14:00h
Intervalo para almoço
14:00 às 15:00
Mesa de Parlamentares membros da Frente Parlamentar Mista de Inovação e Tecnologias em Saúde para Doenças Raras – iTEC RARAS
- Deputada Federal Rosangela Moro – Presidente da Frente Parlamentar iTEC RARAS
- Senador Marcos Pontes
- Deputada Federal Silvia Cristina
- Deputada Federal Maria Rosas
- Deputada Federal Gisela Simona
- Deputada Federal Dayany Bittencourt
- Deputado Federal Dr. Zacharias Calil
- Deputado Federal Osmar Terra
15:00 às 17:30
MESA 02 - Do diagnóstico ao acesso sustentável: desafios e perspectivas para o cuidado integral em doenças raras no Brasil
Mediadora: Bárbara Krug - Farmacêutica Servidora da SES-RS e Diretora da empresa KAT Consultoria.
5. 15:00 às 15:25
Tema - Do diagnóstico ao cuidado contínuo: os desafios da Doença de Huntington no Brasil.
Palestrante:
Dra. Bruna Mendonça Lima – Formada em medicina na Universidade Federal de Sergipe, Residência médica em Neurologia na Santa Casa de São Paulo, Especialização em dor de cabeça e aplicação de toxina botulínica para distúrbios de movimento pela Santa Casa de São Paulo, Membro da Academia Brasileira de Neurologia, Mestrado na Nanobiotecnologia pela UnB.
Palestrante:
Dra. Bruna Mendonça Lima – Formada em medicina na Universidade Federal de Sergipe, Residência médica em Neurologia na Santa Casa de São Paulo, Especialização em dor de cabeça e aplicação de toxina botulínica para distúrbios de movimento pela Santa Casa de São Paulo, Membro da Academia Brasileira de Neurologia, Mestrado na Nanobiotecnologia pela UnB.
6. 15:30 às 15:55
Tema - Evolução Tecnológica e Desigualdade de Acesso na Saúde Suplementar.
Palestrante:
Antoine Daher – Empresário e cientista político, criador e presidente da Casa Hunter. Presidente da Febrararas (Federação Brasileira das Associações de Doenças Raras). É cofundador da Casa dos Raros e membro da Câmara Técnica de Doenças Raras do Conselho Federal de Medicina no Brasil.
Palestrante:
Antoine Daher – Empresário e cientista político, criador e presidente da Casa Hunter. Presidente da Febrararas (Federação Brasileira das Associações de Doenças Raras). É cofundador da Casa dos Raros e membro da Câmara Técnica de Doenças Raras do Conselho Federal de Medicina no Brasil.
7. 16:00 às 16:25
Tema - A realidade do paciente raro: lições da Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) para o sistema de saúde.
Palestrante:
Dra. Claudia Torresan – Médica Ginecologista e Obstetra. Filha de paciente com ELA.
Palestrante:
Dra. Claudia Torresan – Médica Ginecologista e Obstetra. Filha de paciente com ELA.
8. 16:30 ás 16:55
Tema - Acesso sustentável e Terapia Inovadoras: equilibro entre novação, orçamento e direto do paciente.
Palestrante:
Marcela Amaral Pontes – Doutora em ciências farmacêuticas pela UnB e graduada pela PUC-Campinas. Especialista em economia e avaliação de tecnologias em saúde, pelo Hospital Alemão Oswaldo Cruz. Exerce a função de gerente de acesso e precificação no Sindusfarma há 3 anos. Atuou por 14 anos na saúde pública, mais especificamente nas áreas de serviços farmacêuticos, regulação e avaliação de tecnologias em saúde nos Departamento de Assistência Farmacêutica e Insumos Estratégicos, Departamento de Regulação, Avaliação e Controle de Sistemas, Departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias e Inovação em Saúde, Ministério da Saúde e na Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), Anvisa.
Palestrante:
Marcela Amaral Pontes – Doutora em ciências farmacêuticas pela UnB e graduada pela PUC-Campinas. Especialista em economia e avaliação de tecnologias em saúde, pelo Hospital Alemão Oswaldo Cruz. Exerce a função de gerente de acesso e precificação no Sindusfarma há 3 anos. Atuou por 14 anos na saúde pública, mais especificamente nas áreas de serviços farmacêuticos, regulação e avaliação de tecnologias em saúde nos Departamento de Assistência Farmacêutica e Insumos Estratégicos, Departamento de Regulação, Avaliação e Controle de Sistemas, Departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias e Inovação em Saúde, Ministério da Saúde e na Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), Anvisa.
9. 17:00 às 17:25
Tema - Importância do diagnóstico precoce para melhor manejo do paciente com Doenças Raras do Fígado.
Palestrante:
Dra. Elisa de Carvalho – Doutora em Ciências da Saúde, Chefe do Serviço de GastroHepato do Hospital da Criança de Brasília, Diretora Clínica do HCB, Professora Titular do Centro Universitário de Brasília e Secretária do departamento de Gastroenterologia Sociedade Brasileira de Pediatria.
Palestrante:
Dra. Elisa de Carvalho – Doutora em Ciências da Saúde, Chefe do Serviço de GastroHepato do Hospital da Criança de Brasília, Diretora Clínica do HCB, Professora Titular do Centro Universitário de Brasília e Secretária do departamento de Gastroenterologia Sociedade Brasileira de Pediatria.
17:30
Café de Encerramento (local do evento)
10 de Setembro (Quarta-feira)
Tema do dia: Boas práticas estaduais e perspectivas para políticas integradas
08:00 às 09:00h
Credenciamento e recepção
09:00 às 10:00
Mesa de Parlamentares Estaduais e Federais de Comissões de Saúde
- Deputada Federal Rosangela Moro – Presidente da Frente Parlamentar iTEC RARAS
- Deputada Federal Flávia Morais
- Deputado Federal Diego Garcia
- Deputado Federal Pedro Westphalen
- Deputado Estadual Eduardo Pedrosa
- Henrique Mandetta – Médico e ex- Ministro da Saúde
10:00 às 12:00
MESA 3 - Da Avaliação de Tecnologias à prática: fortalecendo o SUS no diagnóstico, tratamento e incorporação de tecnologias em doenças raras.
Mediador:
Cláudio Correa – Administrador, especialista em Big Data, Analytics, BI e gestão em saúde, com 27 anos de experiência em políticas públicas, orçamento e processos legislativos. Atuou como chefe de gabinete e assessor legislativo na Câmara dos Deputados e no Senado Federal. Pesquisador na área da saúde, dedica-se especialmente à oncologia e à gestão de sistemas de saúde. Atualmente, integra a PLAN Estudos e Pesquisas e o Oncologia in Foco.
Cláudio Correa – Administrador, especialista em Big Data, Analytics, BI e gestão em saúde, com 27 anos de experiência em políticas públicas, orçamento e processos legislativos. Atuou como chefe de gabinete e assessor legislativo na Câmara dos Deputados e no Senado Federal. Pesquisador na área da saúde, dedica-se especialmente à oncologia e à gestão de sistemas de saúde. Atualmente, integra a PLAN Estudos e Pesquisas e o Oncologia in Foco.
10. 10:00 às 10:25
Tema - Responsabilidades da CONITEC e a Consistência nas Decisões com Base nos Manuais do Ministério da Saúde para Processos de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS).
Palestrante:
Bruna Bento - Doutora e mestre em Genética e Biologia Molecular (UFRGS), com especialização em Economia e Gestão em Saúde e Pesquisa Clínica, atua em Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) e saúde baseada em evidências. Foi consultora técnica do Ministério da Saúde e coordenadora de projetos no NATS-UNIFESP-D, onde hoje é coordenadora-geral de políticas públicas. Também integra grupos de pesquisa em genética clínica e saúde coletiva, unindo ciência, gestão e inovação para fortalecer o SUS.
Bruna Bento - Doutora e mestre em Genética e Biologia Molecular (UFRGS), com especialização em Economia e Gestão em Saúde e Pesquisa Clínica, atua em Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) e saúde baseada em evidências. Foi consultora técnica do Ministério da Saúde e coordenadora de projetos no NATS-UNIFESP-D, onde hoje é coordenadora-geral de políticas públicas. Também integra grupos de pesquisa em genética clínica e saúde coletiva, unindo ciência, gestão e inovação para fortalecer o SUS.
11. 10:30 às 10:55
Tema – A Jornada do Paciente com Doenças Raras: Desafios nas Glomerulopatias Renais
Palestrante:
Maria Helena Vaisbich - Médica nefrologista, doutora pela UNIFESP, com ampla experiência em doenças raras e genéticas renais. Foi médica assistente do Instituto da Criança – HCFMUSP (1993–2022) e hoje atua como voluntária no HCFMUSP e na UNIFESP. Coordena o Comitê de Doenças Raras da Sociedade Brasileira de Nefrologia (COMDORA-SBN) e da Sociedade Latino-Americana de Nefrologia e Hipertensão (SLANH), dedicando-se a glomerulopatias, tubulopatias, microangiopatias trombóticas e nefropatias metabólicas.
Maria Helena Vaisbich - Médica nefrologista, doutora pela UNIFESP, com ampla experiência em doenças raras e genéticas renais. Foi médica assistente do Instituto da Criança – HCFMUSP (1993–2022) e hoje atua como voluntária no HCFMUSP e na UNIFESP. Coordena o Comitê de Doenças Raras da Sociedade Brasileira de Nefrologia (COMDORA-SBN) e da Sociedade Latino-Americana de Nefrologia e Hipertensão (SLANH), dedicando-se a glomerulopatias, tubulopatias, microangiopatias trombóticas e nefropatias metabólicas.
12. 11:00 às 11:25
Tema - O atraso na implementação do novo Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) de Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) e os impactos da doença não tratada.
Palestrante:
Bárbara Krug - Farmacêutica Servidora da SES-RS e Diretora da empresa KAT Consultoria.
Bárbara Krug - Farmacêutica Servidora da SES-RS e Diretora da empresa KAT Consultoria.
13. 11:30 às 11:55
Tema - Fortalecendo o acesso à saúde no SUS: Desafios e oportunidades de melhorias dos processos de incorporação e pós-incorporação de tecnologias em saúde.
Palestrante: Renato Porto - Advogado com especialização em Vigilância Sanitária e em Direito Processual Civil com experiência no setor público e privado, atuou como diretor da Anvisa, liderando a transformação regulatória da Agência, a harmonização internacional e a redução dos prazos para pesquisa clínica. Na Abrafarma, foi diretor de Relações Institucionais e contribuiu para o projeto de transformar farmácias e drogarias em hubs de saúde
14. 12:00 às 12:25
Tema - A voz do paciente no contexto das Doenças Raras.
Palestrante: Manoela Albuquerque - Jornalista especializada em saúde, atua como editora na MIT Technology Review Brasil e líder de conteúdo na ORIGIN Health. Antes, passou pelas redações do JOTA, Metrópoles e G1.
12h30
Encerramento
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Edição 2024
Acesse o site da primeira edição do Fórum Brasileiro de Doenças Raras e Negligenciadas, realizada em 2024, e confira os principais painéis, palestrantes e temas discutidos. Uma oportunidade de revisitar os conteúdos que marcaram o início dessa importante iniciativa.
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